近日，国内领先的利用碱基编辑技术进行创新疗法开发的公司新芽基因传来好消息，公司宣布完成数千万美元A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，元禾控股、BV百度风投跟投，老股东红杉中国持续追加投资，融资将用于推进公司多个碱基编辑技术创新疗法管线的临床前研究、IND申报和临床试验。
新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM碱基编辑技术平台(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor)，针对具有重大未满足临床需求的疾病开发创新疗法药物，有望实现精准高效编辑、控制脱靶问题。
公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，由于X染色体上Dystrophin基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失造成，大约1/4000新生男婴会发生这种突变。全球有几十万DMD患者，是最常见的致死性遗传病之一，目前尚缺乏有效的治疗方式。新芽的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠中显著改善骨骼肌和心肌功能，也显著延长了小鼠寿命。
新芽基因由何春艳博士和常兴教授联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴教授任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。
百度风投投资经理张紫豪表示：“碱基编辑技术是基因治疗领域的新一代技术，可在碱基水平实现精准编辑，对多种重大疾病具有治疗潜力。新芽基因联合创始人常兴教授是全球较早一批报道碱基编辑技术的科学家，掌握相关核心技术并致力于推动应用转化。期待新芽基因在何春艳博士和管理层带领下，不断推进产品管线开发，提供具有突破性临床价值的新产品、新疗法，为更大范围的患者带来新的希望。”
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